과학자들은 CRISPR를 사용하여 10가지 놀라운 일을 해냈습니다.

CRISPR 기술(vchal/Shutterstock)

마치 유전자 편집 분야에서 누군가 급속한 발전을 이루고 있는 것 같습니다. 과학자들은 간단한 도구를 사용하여 DNA를 자르고 편집할 수 있으며, 이로 인해 속도가 빨라집니다. 질병 치료 및 예방의 진전 속도로 이어질 수 있는 과정입니다.

연구원들이 CRISPR-Cas9라는 도구를 활용하여 연구 결과를 게시할 수 있게 되면서 이제 발견이 빠르게 이루어지고 있습니다.

흔히 CRISPR라고 불리는 이 도구는 2011년에 처음으로 DNA를 절단할 수 있는 것으로 나타났습니다. 그것은 단백질과 RNA라고 불리는 DNA의 가까운 친척으로 구성됩니다. 과학자들은 이를 사용하여 매우 정확한 위치에서 DNA 가닥을 절단하여 유전 물질 가닥에서 돌연변이된 유전자 부분을 제거할 수 있습니다.

작년에만 전 세계 연구자들은 CRISPR를 사용하여 원치 않는 DNA를 제거하고 대체하여 암, HIV, 실명 치료법을 개발하는 연구 결과(일부 유망함, 일부 중요)를 자세히 설명하는 수십 개의 과학 논문을 발표했습니다. , 만성 통증, 근이영양증, 헌팅턴병 등이 있습니다.

캘리포니아주 버클리에 있는 Caribou Biosciences Inc.의 기술 개발 그룹 책임자인 생화학자이자 CRISPR 전문가인 Sam Sternberg는 "CRISPR 때문에 기초 연구 발견 비율이 폭발적으로 증가했습니다."라고 말했습니다. CRISPR 기반 솔루션을 개발하기 위한 의학, 농업 및 생물학 연구 기술.

CRISPR 기반 치료법이 인간에게 테스트되기까지는 몇 년이 걸리겠지만 "거의 매일 수많은 새로운 치료법이 있습니다"라고 Sternberg는 LiveScience와의 인터뷰에서 말했습니다. 이 간행물은 인간에 대한 새로운 발견을 설명합니다. 물론, 말라리아와 질병을 유발하는 기생충 박멸에 이르기까지 CRISPR를 적용할 수 있는 게놈을 가진 종은 인간뿐만이 아닙니다. 뉴욕 Cold Spring Harbor 연구소의 Schertz 연구소의 분자 생물학자이자 수석 연구원인 Jason Schertz는 말했습니다. Sheltzer와 그의 팀은 CRISPR를 사용하여 염색체의 생물학과 염색체와 관련된 오류가 암으로 이어질 수 있는 방법을 이해하고 있습니다.

뉴욕 게놈 센터(New York Genome Center)의 네빌 산자나(Neville Sanjana)는 "향후 10년 동안 유전자 편집이 주로 연구 도구에서 임상에서 새로운 치료법을 가능하게 하는 도구로 옮겨가기를 매우 희망합니다"라고 말했습니다. 뉴욕대학교 생물학, 신경과학 및 생리학 조교수입니다.

여기에서는 CRISPR의 힘을 보여주는 10가지 질병 퇴치의 최신 기술을 살펴보고 앞으로 다가올 일에 대해 암시합니다. 암(royaltystockphoto/Shutterstock)

암 치료법은 기원전 460년부터 370년까지 그리스 의사 히포크라테스가 카르키노스(karkinos)라는 단어를 만든 이후 인간에게 제안되었습니다. 그러나 많은 질병과 마찬가지로 암도 사람 게놈의 돌연변이로 인해 발생하기 때문에 연구원들은 CRISPR 기반 치료법이 언젠가는 종양의 확산을 늦추거나 질병을 완전히 역전시킬 수 있다고 말합니다.

이 분야의 일부 초기 작업은 인간의 유전자 편집 사용에 대한 규제가 미국보다 더 완화된 중국에서 수행되었다고 Nature는 2016년에 보고했습니다. 중국은 CRISPR로 변형된 세포를 주사받은 세계 최초의 10명이 되었습니다. 청두 쓰촨대학교 종양학자 루 유(Lu You) 박사가 이끄는 연구진은 환자 자신의 혈액에서 채취한 면역 세포를 조작해 암세포가 일반적으로 분열하고 번식하는 데 사용하는 단백질을 생성하는 유전자를 비활성화했습니다. 이 단백질이 없으면 암세포가 증식하지 않고 면역 체계가 우세할 것으로 기대됩니다.

미국의 연구 그룹도 CRISPR를 사용하여 암과 싸우는 방법을 찾고 있습니다.

펜실베이니아 대학교 에이브럼슨 암센터 중개 연구 책임자인 칼 준(Carl June) 박사와 동료들은 2016년 6월 미국 국립보건원(National Institutes of Health)으로부터 진행성 흑색종(피부암) 암 환자 18명을 대상으로 임상 시험을 실시하는 승인을 받았습니다. 대학 육종(연조직 암) 및 다발성 골수종(골수암)에 관한 성명서입니다. 이 임상 시험에서 연구자들은 CRISPR를 사용하여 환자 자신의 면역 체계 세포에 있는 세 가지 유전자를 변경하고 이 세포가 환자 신체의 암 세포를 파괴하도록 할 것입니다. HIV(Sebastian Kaulitzki | Shutterstock)

AIDS를 유발하는 바이러스인 HIV를 근절하는 것은 항상 힘든 싸움이었습니다. 바이러스는 바이러스를 공격하는 체내 면역세포를 감염시킬 뿐만 아니라 악명 높은 돌연변이원이기도 하다. HIV는 신체의 세포를 탈취하여 복제를 시작한 후 약물 치료를 회피하는 데 도움이 되는 자체 유전적 돌연변이를 많이 발생시킵니다. 세계보건기구(WHO)에 따르면 이러한 저항성은 HIV 감염자를 치료하는 데 있어 큰 문제입니다.

CRISPR는 HIV를 주목하고 있습니다. 2017년 5월 템플 대학과 피츠버그 대학의 연구원들은 CRISPR를 사용하여 바이러스에 감염된 세포에서 바이러스를 차단하고 바이러스의 복제 능력을 차단했습니다. 감염된 세포에서 HIV를 제거하는 방법에 대해 몬트리올 맥길 대학의 바이러스학자인 Chen Liang이 이끄는 연구원에 따르면, 세 가지 다른 동물 모델에서 테스트된 이 기술의 사용은 연구원들이 처음으로 방법을 시연한 것입니다. 그들은 Molecular Therapeutics 저널에 연구 결과를 보고했습니다. 헌팅턴병(Ralwel/Shutterstock)

미국 내 약 30,000명의 사람들이 헌팅턴병이라는 유전 질환을 앓고 있습니다. 헌팅턴병 USA에 따르면 시간이 지남에 따라 뇌의 신경이 악화되는 치명적인 유전 질환입니다. . 증상으로는 성격 변화, 기분 변화, 불안정한 보행, 느린 언어 등이 있습니다. "KDSPE" "KDSP"는 정상보다 크게 자라는 결함이 있는 유전자에 의해 발생하며, 헌팅틴이라는 단백질의 정상보다 큰 형태를 생성합니다. 이 단백질은 더 작은 독성 조각으로 분해되어 뉴런에 축적되어 기능을 방해합니다.

그러나 2017년 6월, 미국 국립보건원(National Institutes of Health)에 따르면 과학자들은 이미 이 질병을 실험하고 있다고 Journal of Clinical Investigation에 보고했습니다. 인간 돌연변이 헌팅틴 유전자와 마우스의 헌팅틴 유전자. 애틀랜타 에모리 대학교 인간 유전학과의 박사후 연구원인 Su Yang과 중국과학원 유전학 및 발생생물학 연구소의 Baoch Ren은 CRISPR를 사용하여 돌연변이된 헌팅턴 유전자의 일부를 잘라내어 다음을 만들었습니다. 유독한 비트. 쥐의 뇌에서 독성 잔해가 감소하고 뉴런이 치유되기 시작했습니다. 영향을 받은 쥐는 운동 조절, 균형 및 악력을 일부 회복했습니다. 일부 작업에서는 건강한 쥐보다 성능이 나빴지만 결과는 CRISPR가 질병 퇴치에 도움이 될 가능성을 보여줬고 과학자들은 치료법이 인간에게 사용되기 전에 더 엄격한 연구가 필요하다고 강조했습니다. 뒤센 근이영양증(chiccodifc/Shutterstock)

뒤센 근이영양증은 신체에서 가장 긴 유전자 중 하나인 디스트로핀이라는 유전자에 의해 발생합니다. 분자 생물학 교수 Eric Olson이 이끄는 UT Southwestern Medical Center의 연구팀은 CRISPR와 협력하여 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질병인 Duchenne 근이영양증에 맞서 싸우는 방법을 찾고 있습니다. 신체는 디스트로핀의 기능적 형태를 형성하지 않습니다. 이는 근육 섬유 건강에 필수적이며, 이 단백질이 부족하면 시간이 지남에 따라 점진적인 근육 퇴화 및 약화로 이어질 수 있습니다.

2017년 4월 Olson과 그의 팀은 Science Advances 저널에 CRISPR-Cpf1이라는 CRISPR 도구의 변형을 사용하여 Duchenne 근육 이영양증 돌연변이를 유발하는 질병을 교정했다고 보고했습니다. 그들은 실험실 접시에서 자란 인간 세포와 결함이 있는 유전자를 가지고 있는 쥐의 세포에서 유전자를 고정시켰습니다.

CRISPR-Cpf1은 유전자 편집 도구 상자의 또 다른 도구입니다. 유타주 사우스웨스턴 메디컬 센터(Southwestern Medical Center)의 성명에 따르면, 이 제품은 더 일반적으로 사용되는 CRISPR-Cas9와는 크기가 더 작아서 근육 세포에 전달하기가 더 쉽다는 점에서 다릅니다. 또한 매우 긴 디스트로핀 유전자를 편집할 때 유용한 Cas9와 다른 DNA 서열도 확인했습니다. 실명 예방(Hannah Boettcher/Stock. 연구소에 따르면 출생 100,000명당 1명꼴로 발생합니다. 이 질환은 유전되며 정상적인 시력을 담당하는 최소 14개 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다.

매사추세츠주 케임브리지의 생명공학 회사 Editas는 레버 선천성 흑내장증 10형이라는 질병을 역전시키기 위한 CRISPR 기반 치료법을 연구하고 있습니다. 회사는 이 질환에 대한 최초의 인간 실험을 시작하기 위해 2017년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 필요한 서류를 제출할 계획이라고 생명공학 뉴스 사이트 엑스코노미(Xconomy)가 보도했습니다.

에디타스는 CRISPR-Cas9가 인간 세포에 사용될 수 있음을 입증한 MIT 생명공학 교수 장펑(음역)이 공동 창립한 회사입니다. 당시 캘리포니아대학교 버클리캠퍼스의 제니퍼 듀DNA(Jennifer DuDNA)와 비엔나대학교의 엠마누엘 샤르펜티에(Emmanuelle Charpentier)도 CRISPR-Cas9가 DNA를 가로챌 수 있음을 입증했고, 2012년 이 기술에 대한 특허를 출원했다. MIT 산하 브로드연구소(Broad Institute)는 2014년 4월 특허를 제출한 뒤 빠르게 후속 조치를 취해 결국 특허를 획득했다. 네이처(Nature) 매거진에 따르면 지난 2017년 2월 캘리포니아대학교 버클리캠퍼스(UC Berkeley)가 디데옥시리보핵산(다우드나)이 최초라고 주장하며 소송을 제기했고, 이후 브로드연구소의 특허가 지지를 받았다. 만성 통증(Stasique/Shutterstock)

만성 통증은 유전병은 아니지만 과학자들은 CRISPR를 사용하여 염증을 줄이기 위해 유전자를 변경함으로써 허리 및 관절 통증을 억제하는 방법을 연구하고 있습니다. 정상적인 상황에서 염증은 신체가 면역 체계에 조직을 복구하라고 지시하는 방식입니다. 그러나 반면에 만성 염증은 조직을 손상시키고 궁극적으로 쇠약해지는 통증을 유발할 수 있습니다.

2017년 3월 유타대학교 생명공학과 조교수인 로비 보울스(Robby Bowles) 연구팀은 크리스퍼(CRISPR)를 이용해 특정 세포가 조직을 분해하도록 설계된 분자를 생성하는 것을 막아 염증을 일으킨다고 보고했다. 대학의 성명에 따르면 통증을 유발하는 이 기술은 허리 수술 후 조직 변성을 늦추는 데 사용될 수 있다고 합니다. 이를 통해 치유 속도를 높이고 조직 손상을 교정하기 위한 추가 수술의 필요성을 줄일 수 있습니다. 라임병(CDC)

MIT의 진화생물학자인 케빈 에스벨트(Kevin Esvelt)는 사슴에게서 진드기에 물려 전염될 수 있는 진드기 매개 박테리아에 의해 발생하는 라임병을 제거하고 싶어합니다. 인간. CDC에 따르면 치료하지 않고 방치하면 감염으로 인해 관절염, 신경통, 심장 두근거림, 안면 마비 및 기타 문제가 발생할 수 있습니다.

라임병을 일으키는 박테리아는 사슴진드기에 의해 인간에게 전염되지만, 진드기 자체에는 알에서 부화할 때 박테리아가 없습니다. 대신, 어린 진드기는 일반적으로 흰발 쥐를 먹이로 삼으면서 박테리아를 흡수합니다. Esvelt는 CRISPR-Cas9를 사용하여 흰발 쥐를 유전적으로 변형하여 쥐와 그 자손이 진드기에 전염될 수 있는 박테리아에 면역이 되도록 함으로써 질병의 위험을 줄이고자 한다고 Wired가 보도했습니다. Cape Cod Times에 따르면 2016년 6월 Esvelt는 라임병이 주요 문제인 매사추세츠 주 Nantucket과 Martha's Vineyard 주민들에게 자신의 솔루션을 소개했습니다.

그러나 추가 테스트가 완료될 때까지 쥐를 섬에 풀어주지 않을 것이며, 이는 수년이 걸릴 수 있습니다. 말라리아(제임스 게서니) 질병통제예방센터 제공, Paul I. Howell, MPH; Frank Hadley Collins 교수,

말라리아는 매년 수십만 명의 목숨을 앗아갑니다. WHO 통계가 제공되는 가장 최근 연도인 2015년에는 약 2억 1,200만 명의 말라리아 환자가 발생했고 약 429,000명의 말라리아 사망자가 발생했습니다.

문제의 근원을 해결하기 위해 Imperial College London의 연구팀은 말라리아를 옮기는 모기 수를 줄이기 위해 노력하고 있습니다. 아카데미의 성명에 따르면, 오스틴 버트(Austin Burt) 교수와 안드레 크리스티(Andre Christie) 교수가 이끄는 과학자 팀은 두 가지 주요 행동 과정을 조사할 예정입니다. 즉, 수컷 모기를 유전자 변형하여 더 많은 수컷 자손을 생산하는 것입니다. 연구팀은 2015년 12월 네이처(Nature) 저널에 다음과 같이 보고했습니다. 그들은 암컷 모기의 번식력을 감소시키는 세 가지 유전자를 발견했습니다. 그들은 또한 CRISPR가 그들 중 적어도 하나를 표적으로 삼을 수 있다는 것을 발견했다고 발표했습니다. 작물(Linda 박사 및 Dick Buscher)

CRISPR가 인간과 동물의 게놈을 수정하는 데 사용될 수 있는 것처럼 식물의 게놈을 수정하는 데에도 사용될 수 있습니다. 과학자들은 도구의 유전자 편집 기능을 활용하여 일부 작물의 질병을 줄이고 다른 작물을 더욱 튼튼하게 만드는 방법을 연구하고 있습니다.

영국 노리치에 있는 Sainsbury 연구소의 Sophien Kamoun 교수는 감자와 밀을 질병에 걸리기 쉽게 만드는 유전자를 제거하는 방법을 연구하고 있다고 PhysOrg가 보고했습니다. "Nature" 잡지에 따르면, 뉴욕 콜드 스프링 하버 연구소(Cold Spring Harbor Laboratory)의 유전학자 Zachary Lippman은 CRISPR 기술을 사용하여 가지가 부러지지 않고 잘 익은 토마토의 무게를 지탱할 수 있도록 최적화된 토마토 식물을 개발하고 있습니다. 캘리포니아의 몇몇 연구실에서는 감귤 숲의 식물 사이를 날아다니는 곤충에 의해 전염되는 박테리아로 인해 발생하는 감귤 녹화라는 식물 질병을 퇴치하기 위해 CRISPR를 사용하려고 노력하고 있다고 Nature News(편집자)가 보도했습니다. 생존 가능한 인간 배아가 생성되었습니다(Dreamstime)

CRISPR 기반 연구가 가설에서 결과로 이어지는 속도는 놀랍습니다. 몇 달이 걸리던 실험이 이제는 몇 주가 걸린다고 Schertz는 Live Science에 말했습니다. 이러한 속도는 특히 이 기술을 인간에게 사용하는 것과 관련하여 정책 입안자와 이해관계자 사이에 우려를 불러일으켰습니다.

2017년 2월 국립 과학, 공학, 의학 아카데미의 과학자들은 인간 유전자 편집에 대한 평가 보고서를 발표하면서 허용 가능하지만 특정 조건에서만 가능하다고 밝혔습니다. 이 단체는 또한 사람의 외모나 능력을 향상시키기 위한 것이 아니라 질병이나 장애를 교정하기 위해 행해지는 한 배아, 난자 및 난자의 세포를 변경하는 것이 윤리적으로 허용된다고 말했다고 Science News는 보도했습니다.

미국의 어떤 과학자도 아직 CRISPR를 사용하여 생존 가능한 인간 배아를 수정한 적이 없다고 중국 광저우 의과대학 Liu Jianqiao가 이끄는 연구팀이 Molecular Genetics and Genomics 저널 2017년 3월 1일호에 보고했습니다. . 과학자들은 CRISPR-Cas9 유전자를 사용하여 인간 배아에 질병을 유발하는 돌연변이를 도입하고 편집합니다. 이 연구는 유전자 편집이 배아 단계에서 이루어질 수 있음을 보여줍니다. 이 배아는 인간에게 이식되지 않습니다.

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